研究人员说，对急性成淋巴细胞性白血病(ALL)、急性髓样白血病(AML)患儿和急性白血病成年病人，第一种脱氧腺苷酸模拟物Clofarabine，在耐受性好的剂量时很有治疗希望。
尽管白血病的治疗取得了一些进步，但抵抗性的形成仍是儿童死于癌症的主要原因，因此必需寻找新的抗白血病药物和治疗方法。在以前的一个试验中，clofarabine对成年淋巴细胞增生性疾病和急性白血病人的作用令人鼓舞，根据这一结果，美国田纳西州圣犹太儿童医院的吉哈(SimaJeha)和同事用该药在顽固和复发白血病的患儿中进行了I期试验。
25位病人(17例ALL，8例AML)参加了本研究，多数以前曾接受过大量治疗。36%进行了干细胞移植。开始病人接受了clofarabine输液(11.25mg/m2，每天一小时，连续5天)，每2-6周根据毒性和反应重复该疗程。然后是3 3的I期设计，患儿以低于成人剂量的安全量开始，再增加30%，直至确定儿童最大耐受量(MTD)。结果表明，MTD是52mg/m2/天x5天，这时病人体内的药物水平6-19mM，可完全抑制DNA合成。总治疗反应率为32%，5人完全缓解，3人部分缓解。剂量限制性毒性包括可逆的肝毒性和皮疹(70mg/m2/天x5天)。
作者说，这些结果表明clofarabine治疗儿科白血病人可能比cladribine更有效。“与cladribine不同的是，clofarabine对AML和ALL都有效，而且能在门诊短时输液”，他们说。详见《血液》杂志(Blood2003Oct9)上“clofarabine对晚期白血病患儿有效”一文。
（完，空心雨论文网）